Gen- und Zelltherapie 2. 023 - Forschung, Klinische Anwendung und Gesellschaft AG Gentechnologiebericht Mit Freundlicher Unterstützung der DG-GT und des GSCN
This book provides a comprehensive examination of the current status and future perspectives of gene and cell therapies. It explores developments in these therapies, their clinical applications, and societal implications, particularly focusing on advancements in Germany. The book addresses the integ...
| Autor principal: | |
|---|---|
| Otros Autores: | , , |
| Formato: | Libro electrónico |
| Idioma: | Alemán |
| Publicado: |
Berlin, Heidelberg :
Springer Berlin / Heidelberg
2024.
|
| Edición: | 1st ed |
| Materias: | |
| Ver en Biblioteca Universitat Ramon Llull: | https://discovery.url.edu/permalink/34CSUC_URL/1im36ta/alma991009792976906719 |
Tabla de Contenidos:
- Intro
- Geleitwort von Christopher Baum
- Vorwort
- Inhaltsverzeichnis
- Herausgeber- und Autorenverzeichnis
- Abbildungsverzeichnis
- Tabellenverzeichnis
- 1: Handlungsempfehlungen zur somatischen Gentherapie, Keimbahninterventionen und Zelltherapie
- 1.1 Gentherapieforschung
- 1.2 Klinische Translation
- 1.3 Zulassungsstudien und lizenzierte Gentherapien
- 1.4 Keimbahninterventionen
- 1.5 Ungeprüfte Stammzelltherapien
- 1.6 Organoide in der Zell- und Gentherapie
- 2: Einleitung: Gen- und Zelltherapie - „zwei Seiten zweier Medaillen"
- 2.1 Gen- und Zelltherapie 2.023
- 2.2 Gentherapie
- 2.3 Zelltherapie
- Literatur
- Teil I: Vektoren und Technologieentwicklung
- 3: Retrovirale Vektoren - Effiziente Gentaxis für unterschiedliche Gentherapien
- 3.1 Einleitung
- 3.2 Die Entwicklung der retroviralen Vektortechnologie: Eine Chronologie
- 3.3 Der gesteuerte Zelleintritt ist ein Schlüssel zum zielgerichteten Gentransfer: die Pseudotypisierung von Vektoren
- 3.4 Stabile therapeutische Genexpression durch Integration ins Zellgenom
- 3.5 Die Gentherapie für monogene Erbkrankheiten
- 3.5.1 Schwere kombinierte Immundefizienz (SCID)
- 3.5.2 Wiskott-Aldrich-Syndrome (WAS)
- 3.5.3 Chronische Granulomatose (CGD)
- 3.5.4 Hämoglobinopathien
- 3.5.5 Junktionale Epidermolysis bullosa (JEB)
- 3.6 Gentherapie für erworbene Krankheiten
- 3.6.1 Selektions- und Eliminationsansätze in der Gentherapie
- 3.6.2 Gentherapie bei Krebserkankungen
- 3.6.3 Gentherapie gegen die HIV-1-Infektion
- 3.7 Ausblick: Retrovirale Gentherapie
- Literatur
- 4: AAV-Vektoren - die imposante Karriere eines Parvovirus
- 4.1 Adeno-assoziierte Viren - ein „Leben" im Verborgenen
- 4.2 Die Verwandlung in einen Vektor
- 4.3 AAV-Vektoren im Dienst der Gentherapie
- 4.4 AAV-Vektoren 2.0
- Literatur.
- 5: Sleeping Beauty: Ein „springendes Gen" für Anwendungen in der Gentechnik
- 5.1 Einleitung
- 5.2 Mechanismen der Transposition und wie sie für den Einbau von Genen in Genome angepasst werden können
- 5.3 Das Sleeping-Beauty-Transposonsystem
- 5.4 Anwendungen in der Grundlagenforschung
- 5.4.1 Insertions-Mutagenese-Screens
- 5.4.2 Transgene Tiere
- 5.4.3 iPSC-Reprogrammierung
- 5.5 Präklinische Anwendungen
- 5.6 Klinische Anwendungen
- 5.7 Schlussfolgerungen und Ausblick
- Literatur
- 6: Nichtvirale Vektoren
- 6.1 Einleitung
- 6.2 Nichtvirale Vektoren: generelle Anforderungen und Eigenschaften
- 6.3 Lipidbasierte Nanocarrier
- 6.4 Polymerbasierte Nanocarrier
- 6.5 Anorganische Nanocarrier
- 6.6 Schlussbemerkungen
- Literatur
- 7: Genome-Editing - Gentherapie 2.0 oder nur eine Wunschvorstellung?
- 7.1 Entwicklung des Genome-Editing
- 7.1.1 Gentherapie 1.0: Genaddition statt Genkorrektur
- 7.1.2 Genome-Editing: Aller Anfang war schwer
- 7.2 Genome-Editing 2.0
- 7.3 Vor- und Nachteile der verschiedenen Methoden im Hinblick auf eine klinische Anwendung
- 7.4 Klinische Anwendung des Genome-Editing
- 7.5 Schluss
- Literatur
- Teil II: Translation und klinische Anwendung
- 8: Technologien und Lösungsansätze für die effiziente Herstellung von Zelltherapeutika für die CAR-Immuntherapie
- 8.1 Einleitung
- 8.2 Wachsender Bedarf an autologen CAR-T-Zellen
- 8.3 Allogene CAR-Effektorzellen als Off-the-Shelf-Produkte
- 8.4 Automatisierte Herstellung zur Verbesserung der Verfügbarkeit von CAR-Immuntherapien
- 8.5 Qualitätskontrollen und Digitalisierungstechnologien für die automatisierte Herstellung
- 8.6 Ausblick
- Literatur
- 9: Spotlight: Die Regulation von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) - Rahmen und Unterstützung für die Entwicklung sicherer und wirksamer ATMP
- 9.1 Einleitung.
- 9.2 Die Entwicklung von ATMP ist herausfordernd
- 9.3 Prüfung und Zulassung von ATMP durch die Arzneimittelbehörden
- 9.4 Verfügbarkeit von ATMP
- 9.5 Genehmigung klinischer Prüfungen mit ATMP
- 9.6 Beratungsangebote zur Unterstützung der Entwicklungsarbeiten
- 9.7 Ausblick
- 10: Immuntherapie mit CAR-T-Zellen: der Durchbruch in der Krebsbehandlung
- 10.1 Einleitung: Immunzellen können Krebserkrankungen zurückdrängen
- 10.2 Eine neue Ära in der Immuntherapie: genetisch modifizierte Immunzellen
- 10.3 Die Evolution der zellulären Immuntherapie geht weiter: synthetische Rezeptoren
- 10.3.1 Chimäre Antigenrezeptoren (CARs): universelle Werkzeuge für die zelluläre Krebsimmuntherapie
- 10.3.2 CARs mit mehreren Spezifitäten erlauben die Erkennung eines Musters von Zielstrukturen auf Tumoren
- 10.3.3 „Universal CARs"
- 10.4 CAR-T-Zellen werden lebende Fabriken: Produktion von Pharmazeutika im Patienten
- 10.5 Die Herstellung von CAR-T-Zellen als patientenindividualisierter Prozess
- 10.6 Genomeditierte allogene CAR-T-Zellen
- 10.7 Klinische Erfolge und erste pharmazeutisch zugelassene CAR-T-Zellprodukte
- 10.8 Fazit
- Literatur
- 11: Hämatopoetische Stammzelltransplantation: seit Jahrzehnten etablierte Zelltherapie
- 11.1 Entwicklung der Stammzelltransplantation
- 11.2 Wo finden sich Blutstammzellen?
- 11.3 Autologe Transplantation
- 11.4 Allogene Transplantation
- 11.5 Welche Stammzellen und welche Spender sind am besten?
- 11.6 Posttransplantationstherapien
- 11.7 Spätfolgen und Langzeitergebnisse
- Literatur
- 12: Organoide in der Zelltherapie
- 12.1 Einleitung
- 12.2 Organoide in der Zelltherapie
- 12.2.1 Transplantation im Tiermodell - Anbindung an das Blutsystem
- 12.2.2 Darm
- 12.2.3 Retina
- 12.2.4 Leber
- 12.2.5 Pankreas
- 12.2.6 Niere
- 12.2.7 Lunge.
- 12.2.8 Neuronale Organoide
- 12.2.9 Haut, Haar, Talg- und Schweißdrüsen
- 12.3 Biomaterialien
- 12.4 Genetische Modifikation von Organoiden
- 12.5 Zusammenfassung und Ausblick
- Literatur
- 13: Zelltypen aus menschlichen pluripotenten Zellen und deren Anwendung in Zelltherapien
- 13.1 Einleitung
- 13.2 Herzmuskelzellen (Kardiomyozyten) aus pluripotenten Stammzellen
- 13.3 Pankreatische β-Zellen aus pluripotenten Stammzellen zur Behandlung von Diabetes
- 13.4 Blutzellen aus pluripotenten Stammzellen
- 13.5 Retinales Pigmentepithel aus pluripotenten Stammzellen zur Behandlung retinaler Degenerationen
- 13.6 Dopaminerge Neuronen aus pluripotenten Stammzellen zur Behandlung von Parkinson
- 13.7 Herstellung GMP-konformer Zelltypen aus pluripotenten Stammzellen
- 13.8 Ausblick
- Literatur
- 14: Therapien zum Zellersatz mit adulten Stammzelltypen
- 14.1 Einleitung
- 14.2 Hämatopoetische Stammzellen zur Behandlung von genetischen Erkrankungen und zum Immunreset bei Autoimmunerkrankungen
- 14.3 Therapeutischer Einsatz von mesenchymalen stromalen Zellen
- 14.4 Zellersatz bei Hautverletzungen und -erkrankungen, Hornhautverletzungen und Haarersatz
- 14.5 Genetisch modifizierte Satellitenzellen der Muskeln zur Behandlung von Muskeldystrophien
- 14.6 Extrazelluläre Vesikel (Exosomen) von Stammzellen in der therapeutischen Anwendung
- 14.7 Ausblick
- Literatur
- 15: Spotlight: Ungeprüfte Stammzelltherapien
- 15.1 Einleitung
- 15.2 Ungeprüfte Stammzelltherapien - ein komplexes und internationales Problem
- 15.3 Maßnahmen: Informationen und Aufklärung
- Literatur
- 16: Gentherapie aus der Sicht eines forschenden Arzneimittelunternehmens
- 16.1 Bisherige Therapieformen (z. B. SMOL und BMOL) im Vergleich zu Zell- und Gentherapie: Ein kurzer Überblick
- 16.2 Zelltherapie (ZT): kurzer Überblick.
- 16.3 Gentherapie (GT)
- 16.4 Die Grenzen der Gentherapie
- 16.5 RNA-Therapien und Geneditierung
- 16.6 Sicherheit in der Gentherapie: Kriterien zur Auswahl von Therapieansätzen
- 16.7 Einstiegsstrategien für Pharmaunternehmen bei der Entwicklung neuartiger Therapien
- 16.8 Zugelassene In-vivo-Gentherapien und Ausblick
- 16.9 Ethische Aspekte aus Sicht eines Pharmaunternehmens
- Literatur
- Teil III: Ethik, Recht und Gesellschaft
- 17: Rechtlicher Rahmen und rechtliche Hürden für Zell- und Gentherapien in Deutschland
- 17.1 Rechtlicher Rahmen
- 17.1.1 Somatische Zell- und Gentherapien
- 17.1.2 Keimbahnbezogene Zell- und Gentherapien
- 17.2 Rechtliche Hürden und Problembereiche
- 17.2.1 Regulatorische Herausforderungen bei ATMPs
- 17.2.2 Regulatorische Herausforderungen durch ungeprüfte Stammzelltherapien
- 17.2.3 Regulatorische Herausforderungen durch Keimbahntherapien
- Literatur
- 18: Zum ethischen Paradigmenwechsel in der Debatte um (erbliches) Genome-Editing an Embryonen in vitro
- 18.1 Einleitung: Die Debatte um Keimbahninterventionen
- 18.2 Ethische Argumente7
- 18.2.1 Ethische Einwände gegen Keimbahninterventionen
- 18.2.2 Ethischer Einwand gegen jetzige Keimbahninterventionen/Argument für zukünftige Keimbahninterventionen
- 18.2.3 Ethische Einwände gegen zukünftige Keimbahninterventionen
- 18.3 Konklusion
- Literatur
- 19: Spotlight: Zu den Grenzen der Medizin und dem „Human Enhancement"
- 19.1 Grenzen der Medizin
- 19.2 Optimierung und Human Enhancement
- 19.3 Schluss
- Literatur
- 20: Gentherapie und Genome-Editing im Blickpunkt internationaler Einstellungsforschung
- 20.1 Einleitung
- 20.2 Theoretische und methodische Vorbemerkungen
- 20.2.1 Einstellungen
- 20.2.2 Methodische Anforderungen und deren Umsetzung
- 20.3 Einstellungen zur Gentherapie.
- 20.3.1 Ein Blick zurück - Gentherapie in der Vergangenheit.
